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这份材料是什么
一本以「设计场景」组织的样本量手册，共 21 章：先给记号、分布与基本方程（第 1–2 章），再按结局类型铺开两组比较（第 3–8 章），然后是三类「特殊目标」设计（CI 宽度、重复测量、非劣效/等效，第 9–11 章），接着是三类「特殊结构」设计（整群、阶梯楔入、多组，第 12–14 章），最后是早期研究与非比较型估计研究（第 15–21 章）。
资料陈述：所读为仓库内的中文全译本（21 个文件，
raw/20261029-1310-zh-Chapter_*.md），每章保留原书章号、节号与公式编号（如「式 (12.10)」）。仓库_archive/另存有同一本书的 21 章 MinerU 英文抽取稿（_archive/20261029-1301-Chapter_*.md）。书目（主人提供，本库不再另行验证）：Machin D, Campbell MJ, Tan SB, Tan SH. Sample Sizes for Clinical, Laboratory and Epidemiology Studies. 4th ed. Wiley-Blackwell; 2018（First published 1 June 2018）. DOI 10.1002/9781118874905，Print ISBN 9781118874943 / Online ISBN 9781118874905，© 2018 John Wiley & Sons Ltd1。
中英两份抽取稿本身不含标题页/版权页，书目信息全部来自主人提供的 Wiley 图书页与封面图。
21 章地图
| 章 | 主题 | 核心产出 | 落到本库哪一页 |
|---|---|---|---|
| 1 | 基本设计考量 | 记号（参数/规划值/估计值三分）、基本方程 N=4(z+z)²/Δ²、t 与非中心 t、二项/泊松/负二项/Beta/指数分布、CI | 本页 §公式谱系 |
| 2 | 进一步设计考虑 | 组别识别、协变量、多结局、重复显著性检验（Bonferroni）、方案与发表的论证写法、伦理 | 本页 §公式谱系 |
| 3 | 二分类结局 | χ² 与 Fisher 精确检验两套、OR 尺度、已知一个比例 | 平行两组比较样本量 |
| 4 | 有序分类结局 | 比例优势 OR、Mann-Whitney U 版本、非比例优势（NPO） | 同上 |
| 5 | 连续型结局 | 双样本 t（含 z²/2 修正）、不等方差、Wilcoxon-Mann-Whitney（含效率因子 f） | 同上 |
| 6 | 率结局 | 泊松（人时 PU）、负二项（过度离散 κ）、上市后监测的多种形态 | 同上 |
| 7 | 生存时间结局 | HR、事件数 E、受试者数 N=E/Ψ、研究时长、退出、竞争风险（csHR vs subHR） | 非比例风险生存设计 |
| 8 | 配对结局 | 交叉/前后/配对器官/分口/配对病例对照；McNemar、符号秩、配对 t | 配对与重复测量样本量 |
| 9 | 置信区间 | 以 CI 宽度/相对宽度反求 n（单组、两组、配对；比例、差值、OR、均数） | 精度导向样本量 |
| 10 | 重复结局测量 | 重复测量设计效应 R、终点为干预后均值/斜率/选定时点、对比与方差 | 配对与重复测量样本量 |
| 11 | 非劣效与等效性 | 单侧 α/β 框架、均值/比例/配对比例/风险比、生物等效性交叉设计与迭代 df、ITT vs PP | 非劣效/等效性样本量 |
| 12 | 整群设计 | DE=1+(m−1)ρ、整群规模变异修正、流失、聚合/非聚合、配对与交叉整群、整群数固定 | 整群随机试验样本量 |
| 13 | 阶梯楔入设计 | DE_SWD(r) 通式、横断面 vs 封闭队列、与重复测量的联系 | 阶梯楔入设计样本量 |
| 14 | 多组设计 | 无结构多组、剂量-反应（线性趋势）、与参照组多次比较（Dunnett 型）、析因 | 平行两组比较样本量（§多组与多重性） |
| 15 | 基因组靶点与剂量探索 | 富集/分层/自适应阈值设计；3+3、Storer、C33D、best-of-5、CRM | 早期阶段研究 |
| 16 | 可行性与试点研究 | 可行性 vs 试点；内部 vs 外部试点；试点规模的平坦/阶梯法则、UCL 法、NCT 法；试点+主试验总体优化 | 同上 |
| 17 | 单臂 II 期（二分类） | Fleming-A'Hern 单阶段、Simon 最优/极小极大、Tan-Machin 与 Mayo-Gajewski 贝叶斯设计 | 同上 |
| 18 | II 期：生存/双终点/随机化 | Case-Morgan（EDA/ETSL）、Bryant-Day（缓解+毒性）、Simon-Wittes-Ellenberg（随机化选优）、基因组靶点调整 | 同上 |
| 19 | 相关系数 | Fisher z、检验关联、CI 宽度法、缺乏关联的判定 | 相关系数与观察者一致性 |
| 20 | 观察者一致性 | 不可重复性概率、Cohen's κ、ICC 的 CI 法与假设检验法、标本数/评估数最小化 | 同上 |
| 21 | 参考区间与 ROC | 参考区间（正态/非正态/秩次）、Se 单样本与两样本、ROC 的 AUC | 诊断准确性研究样本量 |
公式谱系：全书只有四类骨架
- 效应/方差骨架（正态近似）：
N ∝ (z_{1−α} + z_{1−β})² / (δ/σ)²。第 1 章式 (1.7) 是其最简形态（单侧 z、等分配、连续结局），后续所有功效导向公式都是它的换装：加分配比(1+φ)²/φ、加非中心 t 修正+z²/2（式 5.4）、把 δ/σ 换成 log(OR)、log(HR)、λ 差、AUC 差。 - 精度骨架（CI 宽度）：
N ∝ z²·(方差项)/宽度²。第 9 章式 (9.2)/(9.10)/(9.22) 与第 19–21 章的 CI 法共用这一骨架，只是「宽度」的定义从全宽 ω 到半宽 d、从绝对宽度到相对宽度（OR 的 100ε%）在换。 - 设计效应骨架（非独立观测）：
N = DE × N₀。第 12 章式 (12.5)DE=1+(m−1)ρ是原型；第 10 章的重复测量因子 R、第 13 章的DE_SWD(r)都是它的变体（把 ρ 换成期间相关、把结构矩阵换成 SWD 的 A/E/F/G）。 - 序贯/多阶段骨架（早期研究与期中监测）：给定 π₀ 与 π₁，先在单阶段算 n，再用二项概率约束早停（第 17 章式 17.1–17.3），或把事件数按阶段拆开（第 18 章 Case-Morgan）。
模型推断（本页）：把这四类骨架当成「查表前的定位器」很有用——拿到一个新设计，先判断它属于哪一类（或哪几类的乘积），再去对应章找公式，比逐章翻表快。原书没有这样归纳，是本库的整理。
与其他页面的关系
- 本书第 9 章是精度导向样本量的教材级原型：
N = 4Ωz²（Ω=π(1−π)/ω²，ω 为 CI 全宽）。与诊断文献常用的n = z²π(1−π)/d²（d 为半宽）在 ω=2d 时完全一致，两处只是宽度约定不同。 - 本书第 21 章与诊断准确性研究样本量互补：本书给了参考区间（RI）这一支，以及 Se 检验时的患病率折算写法；诊断两篇文献给了 LR 与 AUC 的更多细节。
- 本书第 12–13 章与整群随机试验样本量、第 7 章与非比例风险生存设计、第 11 章与成组序贯设计（期中监测视角）相邻，细节各自在专页。
- 阅读记录与逐章要点：全书对照阅读笔记。
局限与待核实
- 来源层级：所读为中文译稿；仓库
_archive/另有英文抽取稿，本轮用它对账了 3 处（第 16 章表 6、第 10 章 10.7 节、第 13 章图 13.4），未做系统 diff。公式编号、符号以译稿为准，可能有 OCR 偏差（第 1 章多处下标被识别成Z_{π/7}之类）。 - 表格未逐格核对：全书表格数量大（第 3–21 章各有 1–6 张），本库只抽取了公式结构与少量示例数值，未做逐格复算（与诊断两篇文献的处理方式不同，那两篇做了 9 处复算）。
- 书目来源：按主人提供的图书页与封面图记录，未另行核对；章节标题与页码未与在线全文对照。
- 第 15 章（基因组靶点与剂量探索）无编号公式，全为设计描述与表格；本库只能记录设计名称与逻辑，无法给出公式级细节。
- 第 15 章（基因组靶点与剂量探索）无编号公式，全为设计描述与表格；本库只能记录设计名称与逻辑，无法给出公式级细节。
参考文献
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Machin D, Campbell MJ, Tan SB, Tan SH. Sample Sizes for Clinical, Laboratory and Epidemiology Studies. 4th ed. Wiley-Blackwell; 2018. DOI: 10.1002/9781118874905. ISBN 9781118874943 / 9781118874905. 依据章节：全书 21 章；本页为导航，具体公式与表号见各概念页的参考文献。 ↩︎