配对与重复测量设计样本量

定义与适用范围

当同一受试者贡献多个观测时，观测之间相关，样本量公式必须改。本书把这类设计分成两族：

证据与解释

配对设计（第 8 章）

• 二分类：用 McNemar 检验，效应量由「不一致对的构成」决定（不是两个边际比例的差）；配对病例对照（1:C）有单独写法¹。
• 有序分类：用 Wilcoxon 符号秩检验，效应量为配对差的位置移动¹。
• 连续型：配对 t 检验，关键在于用差值的标准差 σ_diff（而非各自的 σ）： N_pairs ∝ (z+z)²/(δ_Plan/σ_diff)²。σ_diff 由个体内变异与个体间变异共同决定，若配对相关性弱，省样本的好处会消失¹。
• 设计清单：交叉试验（两周期两处理）、前后设计、配对器官、分口设计（口腔内不同部位）、配对病例对照——本书对每种都给了效应量定义与公式（式 8.1–8.14）¹。

重复测量设计（第 10 章）

模型（式 10.1/10.2）：y_it = α_0i + β·x_it + η_it，个体有自己的截距，ρ = σ_α²/(σ_α²+σ²)（式 10.3）就是 ICC²。

• 终点 = 干预后均值：N = R × [两组比较的 N₀]（式 10.7），其中 R = [1+(w−1)ρ]/w − νρ²/[1+(ν−1)ρ]（式 10.8）；无基线前测量时 ν=0，R = [1+(w−1)ρ]/w（式 10.9）²。
• 关键性质（本页复算）：ρ=0、w=4 时 R=1/4——重复测量平均后方差降到 1/w；ρ=1 时 R=1（完全相关，多测等于没测）。所以 R 一般 <1，这与整群设计的 DE >1 方向相反。
• 终点 = 干预后斜率：R_Slope = (1−ρ)/D_t²（式 10.11），D_t² = Σ(t_j−t̄)²（式 10.10）——时间点越分散、跨度越大，斜率越稳、样本越省²。
• 终点 = 选定的某次干预后评估：另有对应 R（式 10.12–10.14 一带，用对比 C = ΣW_k μ_k 与 Var(C) = ΣΣW_lW_kθ_lk 表达任意加权对比）²。
• 无时间含义的重复：同一张 X 线片由同一人反复评估、同一组织切片多次测量——时间因素可忽略，把各次均值当作结局即可（第 10 章给了这类例子）²。

模型推断（本页）：把「配对/重复测量」与「整群」放在一起看，方向相反的原因是分析对象不同：整群设计里多个观测是不同人的结局，相关只会让有效信息变少（DE>1）；重复测量里多个观测是同一个人的同一个结局，取均值会直接降方差（R<1）。误把整群当重复测量（或反之）会得到差一个数量级的样本量。本书第 12–13 章与第 10 章的公式形式相似（都写 N = DE × N₀），但 DE 的取值方向不同，需按设计实质判断。

例子与推断

模型推断（本页）：第 8 章的配对公式与第 10 章的 R 因子在「前后设计、只有 1 次干预后测量」时应当一致（此时 w=1、ν=1，R = 1 − ρ²/(1) = 1−ρ²... 代入式 10.8 得 R = [1+0]/1 − ρ²/[1] = 1−ρ²）。而配对 t 的方差比是 2(1−ρ)σ²/(2σ²) = 1−ρ，两者不相等。因此本书这两章在「单次前后测量」情形下并不完全等价——此为本页对公式的推导，未在原文中找到对应说明，标为待核实。

分歧、限制与待核实

• 已解决（原先列为待核实）：式 10.8 在 w=1、ν=1 时给出 R=1−ρ²，而配对 t 的方差缩减因子为 1−ρ。核对仓库 _archive/ 中的英文原稿第 10 章后确认：该节明确写着「以两组干预后均值之差为效应量、以干预前均值为协变量」（using the difference in post-treatment means between the groups as the effect size and the pre-treatment means as a covariate）——即 R 因子对应的是以基线为协变量的 ANCOVA 型分析，而非「差值分析」。所以 R=1−ρ² 与配对 t 的 1−ρ 不矛盾，是分析模型不同（ANCOVA 在 ρ>0 时比差值法更有效）。
• 限制：重复测量公式假设compound symmetry（所有时点两两相关相同、方差相同）。真实纵向数据常是自回归结构，此时 R 会不同；本书未讨论替代结构（待核实）。
• 第 8 章的配对病例对照（1:C）写法未逐式核对。

相关知识

• 平行两组比较样本量 — 未配对情形的基线公式 N₀
• 整群随机试验样本量 — DE>1 的另一族「非独立观测」
• 阶梯楔入设计样本量 — 同时含整群相关与期间相关（第 13 章式 13.9 与本章式 10.8 相邻）
• 相关系数与观察者一致性 — ICC 与一致性研究的样本量
• 样本量手册导航

参考文献