阶梯楔入设计样本量

定义与适用范围

阶梯楔入设计（SWD）：所有整群从标准干预（I-No）开始，按顺序、分批次切换到试验干预（I-Yes），到最后一个阶段全部整群都用试验干预。整群自己前后对照，因此时间效应必须建模（式 13.1 里有 θ_t 时间固定效应）¹。

两种亚型，样本量公式不同：

其中 N₀ 是单个阶段内两组比较所需的样本量（按结局类型取第 3/5 章的公式）¹。

证据与解释

DE 的通式：一个设计矩阵决定一切

DE_SWD(r) = A²(1−r)(1+Sr) / {4[AE − G + (E² + SAE − SG − AF)r]}      (式 13.2)
E = Σ_lt x_lt,  F = Σ_l (Σ_t x_lt)²,  G = Σ_t (Σ_l x_lt)²              (式 13.3)

• A = 序列组数，S = 基线后的阶段数，x_lt 是「第 l 组在第 t 阶段是否接受试验干预」的 0/1 设计矩阵元素¹。
• r 是「类内相关」的综合参数，随亚型不同：
  • 横断面：r_CS = mρω/[1+(m−1)ρ]（式 13.4）
  • 封闭队列：r_CC = [mρω + (1−ρ)π]/[1+(m−1)ρ]（式 13.14） 其中 m 为每整群每阶段人数、ρ 为整群 ICC、ω 为整群自相关（cluster autocorrelation，图 13.4 定义）、π 为封闭队列的随访相关¹。
• 因此 SWD 的 DE 是**「整群 DE」与「阶梯结构 DE」的乘积式合并**，不是简单相加（第 12 章式 12.5 的 1+(m−1)ρ 只是其中一个因子）¹²。

三个常用特例

模型推断（本页复算）：取 ρ=0.05、m=20、ω=0.5，整群 DE = 1+19×0.05 = 1.95，而 DE_cross = ½[1+0.95−0.5] = 0.725。可见 SWD 的 DE 可以远小于 1——因为每个整群自己前后对照，消除了大部分群间变异。但代价转移到 (S+1)：总人数 = 每阶段人数 × 阶段数 × DE。因此「SWD 省样本」这个说法只在按总人数比较、且阶段数不多时才成立；阶段数一多，(S+1) 会把 DE 的节省吃掉。原书没有这样表述，是本页由公式推出的结论。

与重复测量设计的联系

第 13.5 节专门讨论这一点：SWD 的横断面版本与第 10 章的重复测量设计在方差结构上同源（都是「个体/整群内多次观测 + 时间固定效应」），差别在于 SWD 的观测单位是整群、且处理分配随时间变化；封闭队列版本则更接近带时间效应的重复测量设计¹。第 10 章式 (10.8) 的 R 因子与本节式 (13.2) 的 r 是同一类「类内相关压缩」参数。

例子与推断

模型推断（本页）：SWD 的规划难点不在公式，而在三个相关性参数的先验值（ρ、ω、π）。三者都难以从文献直接取到，且 DE 对 ω 相当敏感（式 13.9 中 −mρω 项直接扣减）。因此实际规划中应做敏感性分析，报告「若 ω 取 0.3/0.5/0.7，样本量如何变化」，而不是给单一数字。本书给出了参数定义与公式，但未强调敏感性分析的必要性——这是本页的补充建议。

分歧、限制与待核实

• 已解决：ω 的含义——英文原稿第 13 章图 13.4 明确为 cluster autocorrelation（整群自相关），与 ρ（ICC）并列扩展 KCC 定义；ω=1 表示各阶段相关完全持续（表 13.1 即按 ω=1 举例）。
• 待核实：式 (13.2) 的 T 与 S 的精确区别（S 为基线后阶段数已确定；T 在译稿中出现在 13.2 节，但本页未能从英中两份原稿确定其定义）；封闭队列的 π 的确切含义（随访相关）仍未核实。
• 限制：公式基于固定整群规模 m 与 compound-symmetric 型相关结构；整群规模变异（第 12 章式 12.6/12.8 处理过）在 SWD 中如何处理，本章未给出对应修正（待核实）。
• 本章示例仅 1 个（例 13.1 急性胸痛，横断面），封闭队列的完整算例本页未见。

相关知识

• 整群随机试验样本量 — DE=1+(m−1)ρ 的原型与整群规模变异修正
• 配对与重复测量样本量 — 第 10 章的 R 因子（同源方差结构）
• 平行两组比较样本量 — N₀ 的来源
• 样本量手册导航

参考文献