精度导向样本量 / AIPE

定义

精度导向(precision-based sample size):把样本量目标定为「估计量的置信区间足够窄」而不是「拒绝 H₀ 概率足够高」。换句话说,规划依据是 CI 宽度 w 而非统计功效 1−β。对应的第二种流派称为 AIPE(Accuracy in Parameter Estimation)。

资料陈述:Bland (2009) 建议把研究规模依据「置信区间宽度」而非显著性检验1;Rothman、Greenland 等人在《Modern Epidemiology》中提供了精度导向的一般框架2。

两种实现流派

流派 思想 主流 R 实现 典型场景
CI-宽度法 给定估计量 (率差/OR/κ/ICC/…) 与目标 CI 宽度 → 求 n presize, precisely 流行病学/诊断准确性估计
AIPE 给定效应量标准误 → 控 CI 宽度;强调「达到目标宽度的概率」 MBESS (ss.aipe.*) 效应量估计、结构方程
  • presize:DESCRIPTION 以 Bland (2009) 为动机,未在该字段列出 Rothman & Greenland;R&G 仅见于 prec_rateratio 一页的参考文献(本库实查 tools::Rd_db("presize"):DESCRIPTION 命中 0 处,Rd 命中 1 处)1。作者 Haynes/Lenz/Stalder/Limacher,2021 JOSS 3118。函数族 prec_* (auc/kappa/icc/cronb/riskdiff/…)。
  • precisely:DESCRIPTION 明确「基于 Rothman and Greenland」;不引用 Bland(本库实查:Rd 与 DESCRIPTION 中 Bland 命中均为 0)。作者 Malcolm Barrett,包自身出版为 Barrett (2021) CRAN。函数族 precision_* / n_* / upper_*。
  • MBESS:实现 AIPE 公式 (ss.aipe.smd, ss.aipe.R2, ss.aipe.c, ss.aipe.reliability…),属 Cohen (1988) / Kelley 范畴。

文献谱系 — 常见误判澄清

本概念由本页建立,修正了此前一份分析页的自相矛盾结论。详情见 样本量包文献引用审计。

功能 precisely presize 是否共享 当前判断
精度导向基础 Rothman & Greenland(包文档未标版次) Bland (2009) 及 Rothman & Greenland 部分共享—二者均引 R&G;惟 presize 额外以 Bland(2009) 为主要动机 不同(详见待核实)
包自身出版 Barrett (2021) JOSS/CRAN Haynes et al. (2021) JOSS 3118 — 不同

⚠️ 不要说「presize 与 precisely 同引 Bland (2009)」——来自 precisely 包文档 Description 字段与全部 man/*.Rd 的 grep,Bland 出现 0 次。

与功效导向的联系

CI-宽度法与功效法在正态/二分类渐近情形数学上可互推(固定α下,给定 Δ 与 σ,CI 宽度与功效一一对应)。区别在规划意图:功效法问「能否检测到一个「真实」效应」;精度法问「能估计清楚这个效应吗」。二者常联用:例如 samplesize::n.wilcox.ord 做「有序结核考虑 ties」的秩和检验,属于功效导向,是精度法所不及的。

诊断准确性研究:精度法的典型落地

资料陈述:Akoglu (2022) 与 Hajian-Tilaki (2014) 在诊断准确性研究中,把「估计灵敏度/特异度」直接写成 CI 半宽约束:n = Z²·P̂(1−P̂)/d²,再按患病率折算成招募人数(n/Prev 或 n/(1−Prev));AUC 的估计同理,n = Z²·V(AUC)/d²。3 4

这说明精度导向不只是 R 包(presize/precisely)的偏好,而是诊断方法学教材级的主流做法:诊断研究的「估计型」设计默认用 CI 宽度定样本量,只有「检验型」设计才回到功效框架。诊断情境额外多出的一层是患病率折算——比例公式本身不需要它,是「病例数 → 招募人数」的翻译。详见 诊断准确性研究样本量。

教材层的原型(第 9 章)

《Sample Sizes for Clinical, Laboratory and Epidemiology Studies》第 9 章是这条路线在教科书里的标准形态,比 R 包文档更完整地处理了边界情形:

目标 公式 要点
单一比例的 CI 宽度 N = 4Ω_Plan z²,Ω = π(1−π)/ω²(式 9.2) ω 是 CI 全宽
比例接近 0 或 1 解二次式 N = [(2Ω−1)+√((2Ω−1)²+1/ω²−1)]z²(式 9.5) 简单 Wald 式在极端比例下失效
两独立比例之差 N = 4((1+φ)/φ)[(φπ_S(1−π_S)+π_T(1−π_T))/ω²]z²(式 9.10) 与功效法同形,只是把 Δ 换成宽度
比值比(相对精度) 把 OR 估到真值的 100ε% 以内:式 (9.15) 比值型指标必须用相对宽度,不能用绝对宽度
均数之差 N ≈ 4((1+φ)²/φ)(t²/Λ²)(式 9.22) 小样本时用 t,大样本退回 z

另外第 9 章还处理了两件包文档常忽略的事:有限总体校正(抽样比例大时)与配对/匹配群组的比例差 CI5。

口径换算(重要,本库整理):第 9 章的 ω 是 CI 全宽,诊断文献(Akoglu、Hajian-Tilaki)的 d 是半宽(marginal error)。因为 N = 4Ωz² = 4z²π(1−π)/ω²,令 ω=2d 即得 N = z²π(1−π)/d²——两处完全一致。引用时必须写清是全宽还是半宽,否则样本量会差 4 倍。

相关

  • 诊断准确性研究样本量(灵敏度/特异度、似然比与 AUC) — 精度公式在诊断研究中的完整形态(含患病率折算与 AUC 版本)

  • 两篇诊断准确性样本量文献的对照阅读 — 上述两条证据的阅读记录与复算核对

  • 《R 样本量包:功能重合、同例异构与文献引用比对》(本库私人分析稿,路径见 frontmatter sources) — §3 §5 精度导向

  • 《R 样本量包:各自的独门功能与实现实例》(本库私人分析稿,路径见 frontmatter sources) — §8/§9

  • AIPE 范畴与 MBESS::ss.aipe.* 的具体函数见本页「两种实现流派」表;目前尚无独立的 AIPE 概念页(待办:若要单独展开 Kelley 的 AIPE 框架与 ss.aipe.* 参数,再建页并在 aliases 里保留 AIPE)。

参考文献


  1. Bland JM. The tyranny of power: is there a better way to calculate sample size? BMJ. 2009;339:b3985. DOI: 10.1136/bmj.b3985 ↩︎ ↩︎

  2. Rothman KJ, Greenland S, Lash TL. Modern Epidemiology. 3rd ed. Philadelphia: Lippincott Williams & Wilkins; 2008. —— 版次存疑:precisely 包 DESCRIPTION 只写「Rothman and Greenland」,未标版次;本库早期曾写「3rd ed. 2018」,但 3rd ed. 实为 2008 年,4th ed. 为 Lash TL, VanderWeele TJ, Haneuse S, Rothman KJ, Wolters Kluwer 2021。本库未打开原书核对,此条标为待核实。 ↩︎

  3. Akoglu H. User's guide to sample size estimation in diagnostic accuracy studies. Turkish Journal of Emergency Medicine. 2022. DOI: 10.4103/2452-2473.357348 ↩︎

  4. Hajian-Tilaki K. Sample size estimation in diagnostic test studies of biomedical informatics. Journal of Biomedical Informatics. 2014;48:193-204. ↩︎

  5. Machin D, Campbell MJ, Tan SB, Tan SH. Sample Sizes for Clinical, Laboratory and Epidemiology Studies. 4th ed. Wiley-Blackwell; 2018. DOI: 10.1002/9781118874905. ISBN 9781118874943 / 9781118874905. 依据章节:第 9 章「置信区间」(式 9.2、9.5、9.10、9.15、9.22)。 ↩︎