整群随机试验样本量（Cluster-Randomized Trial Sample Size）
定义
整群随机试验（CRT）：随机单位为「群」而非个体（如学校、诊所、社区）。关键参数：群内相关系数 ICC（intracluster correlation），它衡量同群个体之间的相似度（0 表示群间无额外相似度，1 表示群内完全相似）。
当 ICC > 0 时，个体不再独立，设计效应（design effect, DEFF） > 1；需要更多个体才能达到同样精度。DEFF 近似公式：
DEFF = 1 + (m − 1) × ICC
其中：
m= 平均群大小（群规模）。ICC= 群内相关系数（范围 [0,1]，实际常见 < 0.1）。
因此，所需总个体数 ≈ DEFF × （独立个体假设下的样本量）；群数 k ≈ （总个体数）/ m。
资料陈述：经典教材 Donner & Klar (2000)、Hayes & Bennett (1999) 与 Murray (1998) 为基础；不同软件包可能引用不同文献，导致文献谱系不完全共享。
补充：教材层证据（第 12 章）
《Sample Sizes for Clinical, Laboratory and Epidemiology Studies》第 12 章把 DEFF 路线写得比 R 包文档更细，补充四件软件页没覆盖的事：
- 整群规模变异会抬高 DE。式 (12.5) 的
DE = 1+(m−1)ρ假设各群人数相同；实际有变异时用DE = 1 + {[CV(m)²·(K−1)/K + 1]·m̄ − 1}ρ（式 12.6），或直接把群数放大为K_Adjusted = K/{1 − CV(m)²·ξ(1−ξ)}（式 12.8，ξ 为流失比例）1。 - 聚合 vs 非聚合设计。整群试验可只在「群水平」取聚合值（aggregate，如诊所整体率），也可在个体水平测量（non-aggregate）；两者方差结构与公式不同，且聚合设计对群内样本量的要求更宽松1。
- 各类结局都有对应版本：连续、二分类、有序（式 12.16，与第 4 章的 Γ 因子相乘）、率、时间-事件，各有非聚合/聚合两套1。
- 配对与交叉整群设计：交叉整群同时有群内相关 η 与期间相关 ω，
DE_Cross = 1+(m−1)η − mω（式 12.23）——注意 ω 项是减号，与平行设计不同1。若整群数固定、只能靠加人数提功效，则所需群规模为m = m'(1−ρ)/(1−m'ρ)（式 12.25）1。
本库归纳：这三层证据（R 包文档 → 教材公式 → 诊断/整群方法学论文）不矛盾，但精度不同：软件页告诉你「有什么函数」，第 12 章告诉你「参数该如何预先估计」（从群间/群内方差反推 ICC，第 12.4 节）。
主流 R 实现
| 包 | 定位 | 典型入口 | 独特能力 |
|---|---|---|---|
| CRTSize | CRT 专用（闭式 + 模拟） | n4means(delta, sigma, m, ICC) |
n4meansEB：经验贝叶斯平滑 ICC 不确定性（输入 ICC 分位数 + varICC） |
| odr | 最优设计（多层/纵向/成本） | od.2(), power.2() |
成本约束最优分配（单位成本 c1/c2, 额外成本 c1t/c2t）求最优群数/群规模/干预比例 |
| PUMP | 多重性下功效（BH/BHm 校正） | pump_power() |
在多重检验校正下计算 CRT 功效 |
| PracTools | 调查抽样（设计效应/群最优规模） | clusOpt2(), deffS() |
clusOpt2(C1, C2, delta, …, tot.cost)：最优群规模（cost-constrained） |
| samplingbook | Survey sampling（PPS / 分层） | pps.sampling() |
有限总体校正（FPC）内建的 PPS 抽样 |
| RDSsamplesize | Respondent-driven sampling | calSize() |
链路抽样样本量 + 波次规模分布 |
关键文献与谱系差异
| 主张 | 代表文献 | 关联包 | 本库实查结果 |
|---|---|---|---|
| ICC 基础 | Donner & Klar (2000) | CRTSize, clusterPower | 两包 Rd 均列 Donner & Klar（CRTSize 写作 2000/2009，clusterPower cpa.binary/cpa.count 均有） |
| 群随机 / 教育 / 卫生 | Hayes & Bennett (1999) | clusterPower, PUMP, PowerUpR | clusterPower cpa.count.Rd 明列「Hayes JR, Bennett S. Simple sample size calculation for cluster-randomized trials」（Int J Epidemiol） |
| 成本约束最优分配 | odr 文献 (Hayes 等) | odr | odr.2(), power.2() 含 c1/c2/c1t/c2t 成本结构 |
| 多重性检验 (BH/BHm) | Benjamini & Hochberg (1995) | PUMP | pump_power() 含 MTP="BH" 选项 |
| 有限总体校正 (FPC) | Thompson (1987) | samplingbook, RDSsamplesize | pps.sampling() 用于有限总体的 PPS 抽样 |
| 链路抽样 (RDS) | Volz & Heckathorn (2008) | RDSsamplesize | calSize()、nprobw() |
⚠️ 本页旧版更正：本页曾以「修正注意」的形式声称「CRTSize man 未见 Rotondi & Donner 明确引用」，并据此判定两包文献谱系不一定共享。本轮实查推翻该结论：CRTSize 1.2 的
n4meansEB.Rd、n4propsEB.Rd、n4meansMeta.Rd、n4propsMeta.Rd均列出 Rotondi & Donner (2009) 与 (2012)（含 Journal of Educational and Behavioral Statistics 34:229–237，DOI 10.3102/1076998609332756），且 Michael Rotondi 本人是该包作者；clusterPower 0.7.0 的cpa.count.Rd明列 Hayes & Bennett (1999)。所以「CRTSize 引 Rotondi & Donner、clusterPower 引 Hayes & Bennett」这一原始说法是正确的，旧版的「修正」本身属误判。证据层级：实查两包man/*.Rd（CRTSize 为已装 1.2；clusterPower 为 CRAN 归档源码 0.7.0，因本机无该包 R 4.6.1 二进制）。
常用计算举例（参考附件数据）
- CRTSize:
n4means(delta=0.3, sigma=1, m=30, ICC=0.05)→ 每群 30 例，每组需 16 群（总 480 例）。 - odr:
od.2(icc=0.2, r12=0.5, r22=0.5, c1=1, c2=5, c1t=1, c2t=50)→ 最优群规模 n≈8.9, 干预比例 p≈0.33。 - PMP:
pump_power(d_m="d3.1_m3rr2rr", MTP="BH", ...)→ 在多重性下得到功效/MDES。 - PracTools:
clusOpt2(C1=100, C2=10, delta=0.05, unit.rv=1.2, tot.cost=100000, cal.sw=FALSE)→ 群规模解。
相关
- 《R 样本量包：功能重合、同例异构与文献引用比对》（本库私人分析稿，路径见 frontmatter
sources） — §1/§6/§10 - 《R 样本量包：各自的独门功能与实现实例》（本库私人分析稿，路径见 frontmatter
sources） — §10/§11 - R 样本量包文献引用审计 — 该审计页把「CRTSize 是否引 Rotondi & Donner」列为待核实，本轮已实查结案（见上文更正）
- see also: survey sampling; cost-constrained allocation; FPC