两篇诊断准确性样本量文献的对照阅读

阅读范围

  • 读的是仓库内的中文全译本，不是英文原刊 PDF：
    • S1：Akoglu H, User's guide to sample size estimation in diagnostic accuracy studies, Turkish Journal of Emergency Medicine, 2022（投稿 2022-07-25，发表 2022-09-30，DOI 10.4103/2452-2473.357348）。本地译文 291 行，含定义、设计选项、表 1–6、方程 1–5、讨论、参考文献 15 条1。
    • S2：Hajian-Tilaki K, Sample size estimation in diagnostic test studies of biomedical informatics, Journal of Biomedical Informatics, 2014;48:193–204。本地译文 792 行，含第 1–12 节、表 1–8、附录 A–C、参考文献。原文无 DOI/网址信息，未补写2。
  • 两篇的表格与公式已逐格抽查复算（见下），但未回查英文原刊，也未核对两篇引用的二次文献（如 Bochmann 2007、Bachmann 2006 的调查比例、Beam 1992、Connor 1987）。
  • 原文中的 OCR 噪声：S2 的公式下标多处被识别成 Z_{2/2}、Z_{π/7} 等（应为 Z_{α/2}），S1 的公式表也混排；阅读时按上下文还原，未逐字照抄。

核心内容与依据

两篇的定位不同

  • S1 是临床用户指南：面向不做统计的临床研究者，主推「查表 + 在线计算器」（turkjemergmed.com/calculator），给出 6 张速查表；方法出处集中引 Obuchowski (1998)、Beam (1992)、Casagrande & Pike (1978)、Connor (1987)1。
  • S2 是方法学综述：把估计与检验、二分类与 ROC/AUC、独立与配对四类情形系统排开，给出公式推导与 8 张表，并在附录 A–C 中列出 Hanley–McNeil 方差、binormal 方差、DeLong 伪准确度三套 SE 工具2。

资料陈述：S1 的参考文献第 [1] 条即 S2（Hajian-Tilaki 2014），且 S1 开篇引用 S2 关于「诊断准确性研究很少报告样本量」的结论。可判定 S1 在方法谱系上承接 S2，并把 S2 的框架压缩成临床可查的表12。

四个公式族（两篇的交集）

  1. 估计 Se/Sp：n = Z²P(1−P)/d²，再除以 Prev（Se）或 (1−Prev)（Sp）折算成招募人数；Se 与 Sp 都要时取较大者12。
  2. 与固定值比较：n = [Z√(P₀(1−P₀)) + Z_β√(P₁(1−P₁))]²/(P₁−P₀)²；疾病状态已知，故不含患病率2。
  3. 两试验比较：独立样本用两比例比较式；配对样本用 McNemar/Connor 式，引入不一致概率 Ψ ∈ [Ψ_min, Ψ_max]12。
  4. AUC：估计用 Z²V(AUC)/d²；比较用 [Z√V_H0 + Z_β√V_H1]²/Δ²，配对情形需协方差（DeLong/CORROC，ρ≈0.5）2。

已复算的数值（本次实算，非原文转述）

算例 原文数值 本次复算 结论
S1 表 3B / S2 表 1：Se=0.90, d=0.05, Prev=0.10 1383 1383 一致
S1 表 4A：P₀=0.90→P₁=0.95，功效 90%（Yates 后） 340 339.7 一致
S1 表 4A：Sp 0.80→0.85（Yates 后） 656 656.0 一致
S1 表 5B：非配对 70%→80%，单侧 80% 功效（Yates 后） 250 250.4 一致
S1 表 6：配对 Ψ_min=0.10 / Ψ_max=0.38（Yates 后） 78 / 252 78.4 / 252.4 一致
S2 式 (6.9) 例：70% vs 80%，双侧 80% 功效 293 293.2 一致
S2 式 (7.3) 例：AUC=0.70, d=0.07 114 113.8（a=0.7415, V=0.14514） 一致
S2 LR⁻ 例：Se=0.9, Sp=0.5, LR⁻≤0.4 80 80.0 一致
S2 LR⁺ 例：Se=0.8, Sp=0.7（原文）→ LR⁺=2.96, n=74 2.96 / 74 若 1−Sp=0.27 则 2.963/73.4；若按字面 Sp=0.7 则 n≈8.3 需以 0.27 解释

结论：两篇的表格在重叠格点上互相印证；单处例外见下节。

推断与联系

模型推断：S1 的「查表 + 计算器」路线与 S2 的「公式 + 推导」路线，差异在于谁承担假设。查表把 Prev、d、Se/Sp 固定成网格，读者只需挑格子；公式则要求读者自己说明每个假设。临床团队用 S1 更快，但一旦假设偏离表内网格（如富集抽样、非自然患病率），必须回到 S2 的公式重算，否则会出现「表里查不到就只能拍脑袋」的空档。

模型推断：把本页两个来源与精度导向样本量并列看，估计型诊断样本量本质是比例版的精度导向公式（Z²P(1−P)/d²），额外的「患病率折算」只是把「病例数」翻译成「招募人数」。这条联系原文没有明说，是本库的归纳，已写入概念页。

模型推断：S2 第 12 节提到「同一受试者多个观察单位（如每人多个病灶）不独立」，这与整群随机试验里的设计效应问题同源，但 S2 的解法（DeLong 伪值按信号/人聚合）与 ICC/DEFF 的方差膨胀路线不同。两者是否等价、何时该用哪条，本次未查证。

分歧与待核实

两篇之间的实质分歧集中在规划惯例而非数据：患病率校正的适用范围（估计型 vs 检验型，属范围差异）、单侧/双侧 α、是否施加 Yates 校正。详见诊断准确性研究样本量的分歧表。

本次读原文发现的原文内部问题（均未回查英文原刊，暂列待核实）：

  1. S1 正文 340/0.4 写作 849，实为 850（笔误级）。
  2. S1 的 LR⁺ 例：正文称 Sp=0.7 却给 LR⁺=2.96、n=74；只有把 1−Sp 取 0.27（Sp≈0.73）才能同时复现这两个数。判断为正文数值截断/笔误。
  3. S1 式 (6.14) 印作 log(0.9/0.5)，按式 (6.13) 的定义应为 log(0.1/0.5)；用后者才能复现 n=80。属排版笔误。
  4. S1 正文称配对设计「即使 Ψ 最大也几乎只要一半样本」，但其表 6B 的 Ψ_max 值（252）与非配对表 5B（250）几乎相同；「一半」只对 Ψ_min（78）或两端均值（165）成立。
  5. S2 第 10 节称配对设计 AUC≈0.70、10%/12% 效应时各需 108/71 例，与同文表 8 的 176/120 不符，无法对上。
  6. S2 正文把「患病者比例大于 0.50」与「基于灵敏度的样本量低于特异度」的说法并列，逻辑表述含糊（表 1/表 2 的数值本身自洽），未逐句核对。

相关知识

参考文献

  1. Akoglu H. User's guide to sample size estimation in diagnostic accuracy studies. Turkish Journal of Emergency Medicine. 2022. DOI: 10.4103/2452-2473.357348。依据章节：定义与设计选项、表 1–6、方程 1–5、讨论。所读为本地中文全译稿（291 行），路径见 frontmatter sources。 ↩︎ ↩︎ ↩︎ ↩︎ ↩︎

  2. Hajian-Tilaki K. Sample size estimation in diagnostic test studies of biomedical informatics. Journal of Biomedical Informatics. 2014;48:193-204。依据章节：第 1–12 节、表 1–8、附录 A–C。所读为本地中文全译稿（792 行），路径见 frontmatter sources；原文未给出 DOI，未自行补写。 ↩︎ ↩︎ ↩︎ ↩︎ ↩︎ ↩︎ ↩︎