成组序贯设计与消耗函数（Group-Sequential Design）

定义

成组序贯设计：在试验进行中预先指定的若干次「中期分析」时间点上，对累积数据进行假设检验，必要时提前终止。关键问题是：在总体 α 不变的前提下，如何把 α 消耗分配到各次分析？答案是消耗函数 / 边界构造。

核心参数：

• 总一侧 α（如 0.025）与总 β（如 0.1）。
• 最大分析次数 k（如 3）。
• 信息比率 frac = t / t_max（如 c(0.33, 0.67, 1.0)）。
• 消耗函数 sfu（如 O'Brien-Fleming, Pocock, Lan-DeMets with HSD/LDOF/Power）。
• 非绑定/绑定无效边界（NonBindingFutility）。

资料陈述：O'Brien-Fleming、Pocock、Lan-DeMets 三类边界与消耗函数的定义见 Jennison & Turnbull 专著¹；rpact 的实现说明见 Wassmer & Brannath²；PwrGSD 用 Lan-DeMets 消耗函数 + O'Brien-Fleming 型边界实现生存序贯监测³。

主流 R 实现

关键细节

• 消耗函数库：gsDesign 自带 21 个 sf* 函数（sfHSD, sfLDOF, sfPower, sfTrimmed, sfXG1/2/3, sfTruncated 等），且可用户自定义。
• 条件/预测功效：gsDesign 独有 gsCP（条件功效）、gsPP（预测功效）、gsPosterior（后验）。
• 日历时间换算：gsDesign gsSurvCalendar 把入组/随访日历换算成信息时间。
• 总样本量 vs. 事件数：生存设计中 gsDesign::nSurvival 返回总 N 而非每组 N；事件数由 nEvents() 给出。gsDesign 的 nNormal/nBinomial 亦返回总 N 而非每组 N。
• 非 PH 场景：PwrGSD 的 wtdlogrank(formula, WtFun="FH", param=c(0,1)) 实现 Fleming-Harrington 加权 log-rank，适合免疫治疗延迟效应（已跑通：z=−3.87, p≈1e−4）。
• rpact 独有：参数互算 getHazardRatioByMedian / getPiByLambda、ASN getPowerAndAverageSampleNumber、模拟系列 getSimulation*。
• binseqtest：二叉逐例序贯边界（逐例入组，非成组），适合罕见病/极早期停止。

关键文献

⚠️ 注意：gsDesign 的 nSurvival/nEvents 文档引用 Schoenfeld (1981) Biometrika 68:316–319 与 Lachin & Foulkes (1986)，不是 Schoenfeld (1983) Biometrics 39:499–503（后者是另一篇、也常被误引到此处）⁴⁵⁶。

相关

• 《R 样本量包：功能重合、同例异构与文献引用比对》（本库私人分析稿，路径见 frontmatter sources） — §1/§2/§4
• 《R 样本量包：各自的独门功能与实现实例》（本库私人分析稿，路径见 frontmatter sources） — §2/§3/§21
• 精度导向样本量 — 另一大范式

参考文献

书目核对：上述条目经 Crossref 核对（Jennison & Turnbull 实为 1999 年出版，本页先前写作 2000；Wassmer & Brannath 为 2016 年初版，2025 年为第二版，本页先前的「2025」指第二版）。