预测模型开发样本量（Riley 准则 / pmsampsize）
定义
预测模型开发（developing a clinical prediction model）的样本量目标与「检验一个效应」不同：目标是让模型参数估计足够精确，而不是让模型「显著」。Riley et al. 给出的准则按结局类型分两套123：
| 结局类型 | 准则数 | 具体内容 |
|---|---|---|
| 二分类 / 生存 | 3 条 | ① 收缩：预测效应被高估不超过 10%（shrinkage ≥ 0.90）；② 乐观度：apparent 与 adjusted 的 Nagelkerke R² 之差 ≤ 0.05；③ 精度：关键时点平均风险的估计误差 ≤ ±0.05 |
| 连续 | 4 条 | ① 收缩同；② apparent 与 adjusted R² 之差 ≤ 0.05；③ 残差标准差估准；④ 平均结局值估准 |
资料陈述：上述三/四条准则的文字来自
pmsampsize包文档的 Details 段（该段由 Riley 团队审读），Crossref 可核的书目为 Riley et al. 2018 Part II（二分类与生存，Stat Med 38(7):1276–1296）与 Riley et al. 2020 综述（BMJ 368:m441）123。
⚠️ 本页旧表述更正（EPV 不是准则）：本页早先曾把「EPV ≥ 10」列为 Riley 准则之一，与上述文档不符。EPV（输出列 EPP，events per predictor parameter）是
pmsampsize算出的结果指标，用来对照旧惯例，而不是三条准则之一。这一点与本库博客《别再迷信每个变量10个事件》的立论一致，两处此前相互矛盾，现以包文档为准统一。
主流 R 实现
| 包 | 定位 | 典型入口 | 独特能力 |
|---|---|---|---|
| pmsampsize | 开发样本量（唯一） | pmsampsize(type="b", csrsquared=0.288, parameters=24, prevalence=0.174) |
二分类/生存/连续；cstatistic 或 csrsquared 任一输入 |
| psfmi | 多重插补后建模（稳健性检验） | psfmi_lr() |
配合 pmsampsize 做敏感性 |
| PredictABEL | 预测模型评估（校准/区分度） | predperf() |
评估端，非样本量 |
pmsampsize 的参数（已实跑确认）
| 参数 | 含义 | 注意 |
|---|---|---|
type |
"b" 二分类 / "c" 连续 / "s" 生存 |
— |
parameters |
候选预测变量数 | — |
prevalence |
事件发生率（二分类） | — |
csrsquared |
Cox-Snell R²（现有模型的） | 与 cstatistic 二选一 |
cstatistic |
C 统计量（现有模型的） | 与 csrsquared 二选一 |
shrinkage |
保留 shrinkage（默认 0.90） | — |
corr |
预测变量间平均相关 | 旧版参数，已移除 |
ORperSD |
— | 旧版参数，已移除 |
实跑示例（本库 R 实跑记录，原始脚本未随页发布）
library(pmsampsize)
pmsampsize::pmsampsize(type="b", cstatistic=0.89, parameters=24, prevalence=0.174)
# 输出：总样本 661（含 116 个事件，EPP=4.79），三个准则分别 617/661/221
pmsampsize::pmsampsize(type="b", csrsquared=0.288, parameters=24, prevalence=0.174)
关键文献
| 主张 | 核心文献 | 书目（Crossref 核实） |
|---|---|---|
| 连续结局开发样本量 | Riley et al. 2018 Part I | Stat Med. 2018;38(7):1262–1275. DOI 10.1002/sim.7993 |
| 二分类与生存结局开发样本量 | Riley et al. 2018 Part II | Stat Med. 2018;38(7):1276–1296. DOI 10.1002/sim.7992 |
| 综述与应用指南 | Riley et al. 2020 | BMJ. 2020;368:m441. DOI 10.1136/bmj.m441 |
| EPV 不是绝对下限 | Vittinghoff & McCulloch 2007 | Am J Epidemiol. 2007;165(6):710–718. DOI 10.1093/aje/kwk052 |
书目更正（本页旧版）：本页早先将 Riley 2018 写作「Stat Med 37:2601–2623」，Crossref 无此条目；正确为 38(7)，Part I 1262–1275、Part II 1276–1296。另：生存结局的一手方法学文献是 Part II（2018）（其标题即「binary and time-to-event outcomes」），BMJ 2020 为应用综述，旧版把生存准则单归于 BMJ 2020 不准确。
相关
- 精度导向样本量 — Riley 准则第 3 条即精度导向
- 整群随机试验样本量 — 多层/群的开发样本量
- 别再迷信「每个变量 10 个事件」：预测模型防翻车指南 — 同一主题的通俗版
参考文献
上述四条书目均经 Crossref 逐条核对；准则文字取自
pmsampsize1.1.3 包文档（Details 段），非本库推断。
-
Riley RD, Snell KIE, Ensor J, Burke DL, Harrell FE Jr, Moons KGM, Collins GS. Minimum sample size for developing a multivariable prediction model: Part I – Continuous outcomes. Statistics in Medicine. 2018;38(7):1262–1275. DOI: 10.1002/sim.7993. ↩︎ ↩︎
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Riley RD, Snell KIE, Ensor J, Burke DL, Harrell FE Jr, Moons KGM, Collins GS. Minimum sample size for developing a multivariable prediction model: Part II – Binary and time-to-event outcomes. Statistics in Medicine. 2018;38(7):1276–1296. DOI: 10.1002/sim.7992. ↩︎ ↩︎
-
Riley RD, Ensor J, Snell KIE, Harrell FE Jr, Martin GP, Reitsma JB, Moons KGM, Collins GS, van Smeden M. Calculating the sample size required for developing a clinical prediction model. BMJ. 2020;368:m441. DOI: 10.1136/bmj.m441. ↩︎ ↩︎